Domeniul terapiilor genice este în plină evoluţie

Realizator: Domeniul terapiilor genice, prin care se fac modificări ale genelor umane pentru a fi tratată o afecţiune, este în plină evoluţie. Peste 2.000 de astfel de terapii sunt în dezvoltare în studii clinice, de două ori mai multe faţă de perioada 2019-2020. Medicul specialist în genetică medicală, Bianca Cucoş, a precizat la lansarea Cartei Albe din domeniu că se preconizează că în următorii cinci ani, la nivel global, vor fi aprobate 10-20 de terapii genice. Până în 2030, numărul acestora poate creşte la 60. În ultimii trei ani au fost aprobate câte două-trei, în timp ce anul acesta au fost adăugate opt.

Reporter: Președintele Centrului pentru Inovație în Medicină, doctor Marius Geantă, spune că terapiile genice vin cu promisiunea de a ține sub control anumite boli, care nu au alt tratament și chiar vindecarea acestora. Medicul explică ce s-a făcut până în prezent în România.

Marius Geantă: Anul 2022 poate fi considerat un an istoric, pentru că este anul în care a început la Institutul Clinic Fundeni programul de acces la o terapie CAR-T atât la copii, cât și la adulți, dar este în același timp și anul în care în premieră pe lista medicamentelor compensate a intrat prima terapie genică pentru amiotrofia spinală și ne așteptăm ca de anul viitor, primii pacienți să fie efectiv trataţi, dar este nevoie să gândim într-un mod diferit căile de acces la aceste terapii, pentru că ele vin și deservesc, pe de-o parte, boli în care posibilitățile terapeutice sunt limitate, iar pe de altă parte, vin cu o promisiune, care în multe cazuri este o realitate și anume, controlul acelei boli pe termen lung sau chiar cred că vom putea să vorbim, la un moment dat, chiar despre vindecarea unor boli care altfel reprezentau cu siguranță o condamnare fie la moarte, fie la o viață cu o calitate scăzută.

Reporter: Doctor Marius Geantă a mai adăugat că în continuare pacienții români așteaptă câte trei-patru ani până când terapiile genice aprobate în Europa ajung și în România.