Ascultă Radio România Actualitaţi Live

SUA autorizează primul tratament care utilizează ''foarfeca moleculară'' CRISPR

SUA autorizează primul tratament care utilizează ''foarfeca moleculară'' CRISPR
Foto: pixabay.com

Articol de Radio România Actualităţi, 08 Decembrie 2023, 21:20

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează "foarfeca moleculară" CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP, citat de Agerpres.

"Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite", a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

"Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş", a adăugat el.

Dezvoltarea acestor "foarfeci moleculare" le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale.

EXCLUSIV RRA Bogdan Gruia Ivan, ministrul cercetării: până la finalul anului vom avea servicii de cloud guvernamental
Ştiinţă & Tehnologie 27 Februarie 2024, 09:22

EXCLUSIV RRA Bogdan Gruia Ivan, ministrul cercetării: până la finalul anului vom avea servicii de cloud guvernamental

Bogdan Gruia Ivan a mai anunțat la Apel Matinal, la Radio România Actualități că a fost lansat în dezbatere un proiect de 22...

EXCLUSIV RRA Bogdan Gruia Ivan, ministrul cercetării: până la finalul anului vom avea servicii de cloud guvernamental
Salonul Auto de la Geneva 2024
Ştiinţă & Tehnologie 26 Februarie 2024, 16:21

Salonul Auto de la Geneva 2024

Salonul Auto de la Geneva s-a întors în Complexul Expozițional Palexpo, după o pauză în care s-a încercat mutarea...

Salonul Auto de la Geneva 2024
Dacia Jogger inNature
Ştiinţă & Tehnologie 25 Februarie 2024, 18:56

Dacia Jogger inNature

Disponibil pe toate versiunile Jogger, pachetul Weekend permite, în doar câteva minute, transformarea habitaclului într-un...

Dacia Jogger inNature
Securizarea telefoanelor prin amprentă digitală nu mai este atât de sigură
Ştiinţă & Tehnologie 22 Februarie 2024, 11:44

Securizarea telefoanelor prin amprentă digitală nu mai este atât de sigură

Descoperirea cercetătorilor va putea fi folosită pentru îmbunătăţirea securităţii autentificării cu amprente, care era...

Securizarea telefoanelor prin amprentă digitală nu mai este atât de sigură
Cinci procente dintre pacienţii cu boli rare au tratament care poate duce la vindecare
Ştiinţă & Tehnologie 17 Februarie 2024, 17:34

Cinci procente dintre pacienţii cu boli rare au tratament care poate duce la vindecare

În acest moment, aproximativ șapte mii de boli sunt catalogate ca fiind rare.

Cinci procente dintre pacienţii cu boli rare au tratament care poate duce la vindecare
Probă de Drum cu Honda CR-V
Ştiinţă & Tehnologie 14 Februarie 2024, 16:38

Probă de Drum cu Honda CR-V

Pe măsură ce omenirea se îndreaptă către un viitor ecologic și complet electrificat în zona transporturilor, mașinile cu...

Probă de Drum cu Honda CR-V
Generaţiile noastre „vor folosi din plin inteligenţa artificială în viaţa de zi”
Ştiinţă & Tehnologie 12 Februarie 2024, 09:02

Generaţiile noastre „vor folosi din plin inteligenţa artificială în viaţa de zi”

"Apel Matinal" - Invitat: Mihnea Costoiu, rector la Universitatea Politehnică din Bucureşti

Generaţiile noastre „vor folosi din plin inteligenţa artificială în viaţa de zi”
Ministrul Cercetării şi Digitalizării: Legea pentru combaterea fenomenului "deep fake" va intra în vigoare până în aprilie
Ştiinţă & Tehnologie 10 Februarie 2024, 11:00

Ministrul Cercetării şi Digitalizării: Legea pentru combaterea fenomenului "deep fake" va intra în vigoare până în aprilie

Viitoarea lege va veni cu amenzi pentru cei care produc astfel de conţinut deep fake, cuprinse între 600 şi 90.000 lei, a...

Ministrul Cercetării şi Digitalizării: Legea pentru combaterea fenomenului "deep fake" va intra în vigoare până în aprilie