Primul pacient tratat cu o nouă terapie genetică
Un copil care suferă de o boală rară, moştenită ereditar, a devenit primul pacient tratat de Serviciul Naţional Britanic cu o nouă terapie genetică.
Articol de Florin Lepădatu, 15 Februarie 2023, 10:50
RADOR - Un copil care suferă de o boală rară, moştenită ereditar, a devenit primul pacient tratat de Serviciul Naţional Britanic cu o nouă terapie genetică. Medicamentul produs de Marea Britanie, numit Libmeldy, costă mai mult de trei milioane de dolari per pacient şi este cel mai scump medicament aprobat vreodată pentru utilizarea în Europa. Teddy Shaw are LDM, o boală genetică devastatoare care atacă atât corpul, cât şi creierul. Ea a fost tratată însă cu o nouă terapie genetică la Spitalul pentru Copii Royal Manchester. O copie funcţională a genei sale defecte a fost adăugată celulelor din sângele său. Şase luni mai tarziu, Teddy este sănătoasă şi medicii speră ca terapia să fi opri boala în faşă, transmite BBC.
